Ngày 18/11/2011, ủy viên hội đồng, giám đốc điều hành FDA, bà Margaret Hamburg chính thức công bố quyết định rút lại chỉ định điều trị ung thu vú đối với Avastin (bevacizumab) sau khi có kết luận chính thức rằng thuốc không chứng minh được tính hiệu quả và an toàn trong sử dụng.

Ảnh minh họa từ Internet.

“Đây thực sự là một quyết định khó khăn. Tuy nhiên FDA cũng nhận thấy rằng bệnh nhân và gia đình của họ đã rất khó khăn để chống chọi với căn bệnh ung thư và họ cần một phương pháp điều trị thực sự hiệu quả. Vì vậy bệnh nhân cần có niềm tin vào độ an toàn và tính hiệu quả của thuốc điều trị“ - Tiến sĩ Harburg nói. “ Sau khi đánh giá tổng quát các nghiên cứu trước đây, rõ ràng có sự tiềm ẩn những mối nguy cơ đe dọa tới tính mạng những bệnh nhân ung thư vú di căn khi sử dụng Avastin trong khi không hề có những bằng chứng chứng minh tác dụng của thuốc, ngoại trừ tác dụng kìm hãm sự phát triển khối u. Cũng không ghi nhận thấy bằng chứng chứng minh Avastin giúp bệnh nhân sống lâu hơn hay giúp cải thiện được cuộc sống của họ.

Rủi ro khi dùng Avastin bao gồm tăng huyết áp nghiêm trọng, xuất huyết, đau tim hoặc suy tim cũng như sự phát triển của các vết loét nguy hiểm ở các bộ phận khác nhau của cơ thể như mũi, dạ dày và ruột.

Quyết định này được đưa ra sau khi tham khảo bản phác thảo dày 69 trang của tiến sĩ Hamburg liên quan đến sử dụng Avastin kết hợp với thuốc trị ung thư paclitaxel cho những bệnh nhân không được điều trị hóa trị liệu đối với dạng ung thư vú di căn HER2 âm tính. Chỉ định này cần được loại bỏ khỏi nhãn sản phẩm.

Quyết định của tiến sĩ Hamburg đã dựa trên những báo cáo đã được công bố bao gồm hàng ngàn trang danh sách, dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng và những báo cáo và dữ liệu từ một buổi đối chất kéo dài hai ngày được tổ chức vào tháng 6 năm 2011.

Avastin được phê duyệt là thuốc điều trị ung thư vú di căn vào tháng 2/2008 theo chương trình phê duyệt cấp tốc của FDA cho phép một loại thuốc được phê duyệt dựa trên các dữ liệu chưa đầy đủ và chưa hoàn chỉnh như một phê duyệt thông thường. Chương trình phê duyệt cấp tốc này giúp mang lại cho bệnh nhân một cơ hội tiếp cận sớm đối với các thuốc điều trị các bệnh hiểm nghèo hoặc có nguy cơ đe dọa tới tính mạng trong khi các thử nghiệm lâm sàng xác minh đang được thực hiện. Nếu các thử nghiệm lâm sàng không giúp chứng minh được cho chỉ định cũng như sự phê duyệt thuốc, các cơ quan chức năng có thể thu hồi quyết định phê duyệt đó. Trong trường hợp này, sự phê duyệt cấp tốc thường dựa trên các kết quả đầy hứa hẹn từ một nghiên cứu cho rằng thuốc có thể giúp gia tăng thời gian duy trì của bệnh nhân.

Sau khi có được sự phê duyệt cấp tốc chỉ định điều trị ung thư vú di căn của Avastin, các nhà bảo trợ của thuốc - Genentech đã hoàn thành thêm hai thử nghiệm lâm sàng và gửi dữ liệu từ những nghiên cứu đó cho FDA. Những dữ liệu này cho thấy thuốc chỉ có một ảnh hưởng nhỏ tới sự tăng trưởng khối u song lại không có bằng chứng về việc có thể kéo dài thời gian sống cũng như cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân hơn so với việc áp dụng đơn thuần phương pháp hóa trị liệu. Nó quá nhỏ so với những nguy cơ khi dùng thuốc.

Trung tâm nghiên cứu và đánh giá thuốc FDA nơi chịu trách nhiệm trong việc chấp thuận phê duyệt thuốc này đã đưa ra kết luận cuối cùng rằng các kết quả từ những nghiên cứu bổ sung này không giúp cho việc giữ nguyên quyết định phê duyệt này và thông báo với Genentech rằng thuốc này đã có đề xuất thu hồi chỉ định.

Genentech đã không đồng ý với đánh giá dữ liệu của trung tâm và sau khi tiến hành các thủ tục quy định của FDA, một buổi điều trần về đề xuất thu hồi của trung tâm được tổ chức. Buổi điều trần diễn ra trong 2 ngày 28 và 29 tháng 6 năm 2011 bao gồm cả các khuyến nghị của ban tư vấn thuốc điều trị ung thư của FDA. Phiếu bầu với tỉ lệ 6-0 đồng ý cho việc thu hồi chỉ định điều trị ung thư vú di căn. Ngay sau buổi điều trần, cuộc họp gần đây nhất được tổ chức tỷ lệ phiếu bầu là 12-1 đồng ý loại bỏ chỉ định điều trị ung thư vú trên nhãn Avastin.

“FDA cam kết làm việc với các nhà bảo trợ để mang lại các thuốc điều trị ung thư đầy hứa hẹn ra thị trường nhanh nhất có thể bằng cách sử dụng công cụ là những chương trình phê duyệt cấp tốc.” Tiến sĩ Hamburg nói: “Tôi đang khuyến khích Genentech cân nhắc tiến hành các nghiên cứu bổ sung để xác định xem có các phân nhóm khác có khả năng mang lại lợi ích cho những phụ nữ đang bị ung thư vú”.

Nguồn: FDA News realease. FDA Commissioner announces Avastin decision. For Immediate Release.  Nov. 18, 2011

Mai Thị Tuyển dịch