Ngày 16/11/2011, FDA đã chính thức công bố việc phê duyệt sử dụng Jakafi (ruxolitinib), thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị những bệnh nhân bị xơ hóa tủy xương.

Ảnh minh họa từ Internet.

Jakafi, thuốc viên sử dụng 2 lần/ngày, ức chế một số enzyme có tên là JAK 1 và 2 (Janus Associated Kinase) liên quan đến việc điều khiển chức năng huyết học và miễn dịch; xơ hóa tủy xương liên quan đến việc không điều tiết được JAK 1 và 2.

Độ an toàn và tính hiệu quả của Jakafi đã được nghiên cứu trong hai thử nghiệm lâm sàng với  528 bệnh nhân và cho thấy sự cải thiện đáng kể các triệu chứng của xơ hóa tủy xương của nhóm thử so với nhóm chứng. Các tác dụng phụ nghiêm trọng nhất trên những bệnh nhân sử dụng Jakafi bao gồm giảm tiểu cầu, thiếu máu, sốt, tiêu chảy, khó thở, đau đầu, chóng mặt và nôn.

Jakafi được sản xuất bởi Incyte Corp. of Wilmington, Del.

Nguồn: FDA News realease. FDA approves first drug to treat a rare bone marrow diseases. For Immediate Release.  Nov. 16, 2011

Nguyễn Phương Thuý - Trung tâm DI&ADR Quốc gia dịch