5-FU là hóa trị liệu điều trị ung thư được sử dụng rộng rãi trong nhiều loại ung thư: ung thư đại tràng, ung thư dạ dày, ung thư tuyến tụy,..

Enzym DPD được sản xuất tại gan có chức năng chuyển hóa thymin và uracil. Bệnh nhân thiếu hụt enzym DPD có nguy cơ cao gặp độc tính nghiêm trọng, thậm chí đe dọa tính mạng khi sử dụng 5-FU hoặc các tiền thuốc của 5-FU.

Để xác định những bệnh nhân có nguy cơ này, khuyến cáo xét nghiệm thiếu hụt enzym DPD trước khởi đầu điều trị bằng 5-FU, mặc dù chưa xác định được phương pháp xét nghiệm tối ưu.

Bệnh nhân thiếu hụt hoàn thoàn DPD cần tránh điều trị bằng 5-FU hoặc các thuốc cùng nhóm (dẫn chất fluoropyrimidin) do có nguy cơ cao gây độc tính đe dọa tính mạng hoặc tử vong.

Bệnh nhân thiếu hụt một phần DPD có nguy cơ găp độc tính nghiêm trọng hoặc có thể đe doạ tính mạng. Cân nhắc giảm liều khởi đầu và tăng những liều tiếp theo nếu không gặp độc tính nghiêm trọng, tuy nhiên hiệu quả của việc giảm liều này vẫn chưa được chứng minh.

PRAC đưa ra cảnh báo cho các nhân viên y tế về việc cần thận trọng khi sử dụng nồng độ uracil trong máu để xác định hoạt tính enzym DPD trên bệnh nhân suy thận trung bình đến nặng. Suy thận có thể làm tăng nồng độ uracil trong máu, dẫn đến việc đánh giá không chính xác về tình trạng thiếu hụt DPD. Từ đó, chế độ liều của 5-FU hoặc các dẫn chất fluoropyrimidin khác có thể thấp hơn mức liều phù hợp. Thông tin cảnh báo này cũng sẽ được các nhà sản xuất cập nhật đến các nhân viên y tế đặc biệt là ở các quốc gia thành viên Liên minh Châu Âu.