(Ảnh: nguồn internet)
Tại cuộc họp Ủy ban thuốc dùng cho người (CHMP) từ 11-14/9/2017, CHMP kết luận không có bằng chứng rõ ràng và nhất quán về sự khác biệt tỷ lệ hình thành chất ức chế giữa hai nhóm thuốc VIII: nhóm có nguồn gốc từ huyết tương và nhóm được sản xuất bằng công nghệ DNA tái tổ hợp.
Ngày 15/9/2017, thông tin này được EMA khẳng định lại. Cuộc rà soát của EMA bắt đầu sau khi nghiên cứu SIPPET được công bố. Nghiên cứu này kết luận rằng các thuốc chứa yếu tố VIII tái tổ hợp có tỉ suất hình thành ức chế cao hơn các loại thuốc có nguồn gốc từ huyết tương. Cuộc rà soát cũng bao gồm các thử nghiệm lâm sàng can thiệp và nghiên cứu quan sát có liên quan khác. Việc tiến hành kiểm tra tất cả các dữ liệu này không cung cấp bằng chứng rõ ràng nào về sự khác biệt nguy cơ hình thành ức chế giữa hai nhóm thuốc.
Yếu tố VIII cần thiết cho quá trình đông máu bình thường và bị thiếu hụt ở bệnh nhân haemophilia A. Thuốc chứa yếu tố VIII bổ sung yếu tố VIII thiếu hụt, giúp kiểm soát và ngăn ngừa chảy máu. Tuy nhiên, cơ thể có thể hình thành ức chế do phản ứng với thuốc, đặc biệt là khi bệnh nhân điều trị lần đầu. Các chất ức chế làm giảm tác dụng của thuốc, dẫn đến chảy máu không kiểm soát.
Do đặc điểm khác nhau của từng chế phẩm ở hai nhóm, EMA đã kết luận rằng nguy cơ hình thành ức chế cần được đánh giá riêng trên từng chế phẩm. Việc đánh giá nguy cơ này sẽ được tiếp tục khi có nhiều bằng chứng hơn.
Để phản ánh bằng chứng hiện tại, thông tin kê đơn của các thuốc chứa yếu tố VIII sẽ được cập nhật. Thông tin cập nhật bao gồm sự hình thành các chất ức chế như một tác dụng phụ rất thường gặp (very common) ở bệnh nhân chưa được điều trị trước đó và như một tác dụng phụ ít gặp (uncommon) ở bệnh nhân đã được điều trị trước đó, nếu phù hợp. Cảnh báo hiện tại về hình thành chất ức chế nên được điều chỉnh để làm nổi bật rằng nồng độ thấp các chất ức chế tỏ ra có nguy cơ thấp hơn về xuất huyết nặng so với nồng độ cao.
Thông tin cho bệnh nhân
Một số bệnh nhân hemophilia A sử dụng thuốc chứa yếu tố VIII sản sinh các protein ức chế, ngăn các thuốc này hoạt động bình thường.
EMA đã xem xét dữ liệu để đánh giá xem có sự khác biệt về nguy cơ phát triển chất ức chế giữa nhóm thuốc chứa yếu tố VIII được sản xuất với công nghệ DNA và nhóm thuốc chứa yếu tố VIII tách từ huyết tương người hay không. EMA kết luận rằng không có bằng chứng rõ ràng về sự khác biệt nguy cơ hình thành chất ức chế giữa hai nhóm thuốc chứa yếu tố VIII. Do đó, bệnh nhân nên tiếp tục sử dụng các thuốc chứa yếu tố VIII theo chỉ định của bác sĩ.
Các tờ thông tin sản phẩm cho thuốc chứa yếu tố VIII sẽ được cập nhật khi cần thiết về sự hình thành các chất ức chế như một tác dụng phụ rất thường gặp ở bệnh nhân chưa được điều trị trước đó và như một tác dụng phụ ít gặp ở bệnh nhân đã được điều trị trước đó. Bệnh nhân nên liên hệ với bác sĩ hoặc cán bộ y tế nếu có bất kỳ thắc mắc hay lo ngại nào.
Thông tin cho các cán bộ y tế
Bằng chứng hiện tại không hỗ trợ kết luận về sự khác biệt nguy cơ hình thành chất ức chế giữa các thuốc chứa yếu tố VIII tái tổ hợp và các thuốc chứa yếu tố VIII tách từ huyết tương và không đảm bảo bất kỳ sự thay đổi nào trong thực hành lâm sàng.
Việc rà soát của EMA về các thuốc chứa yếu tố VIII sau khi nghiên cứu SIPPET được công bố. Nghiên cứu này là một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, trong đó, bệnh nhân hemophilia A nặng chưa được điều trị trước đó được điều trị với thuốc chứa yếu tố VIII tách từ huyết tương hoặc tái tổ hợp và đánh giá sự hình thành các chất ức chế. Các nghiên cứu viên của SIPPET đã kết luận rằng "bệnh nhân điều trị bằng yếu tố VIII tách từ huyết tương có chứa yếu tố von Willebrand có tỉ lệ chất ức chế thấp hơn so với những người được điều trị với yếu tố VIII tái tổ hợp". Nghiên cứu này cũng như dữ liệu từ các nghiên cứu quan sát và thử nghiệm lâm sàng khác đã được kiểm tra trong cuộc rà soát.
Cuộc rà soát kết luận dữ liệu không cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê cũng như ý nghĩa lâm sàng về nguy cơ hình thành ức chế giữa các nhóm thuốc yếu tố VIII. Nghiên cứu SIPPET được thiết kế để đánh giá tác dụng của các nhóm thuốc và chỉ bao gồm một số lượng nhỏ các thuốc chứa yếu tố VIII. Vì vậy, cuộc rà soát cho rằng kết quả từ nghiên cứu này không thể ngoại suy với từng loại thuốc, đặc biệt là do nhiều loại thuốc không được đưa vào nghiên cứu.
Thông tin kê đơn cho các chế phẩm yếu tố VIII sẽ được cập nhật thích hợp để bổ sung thông tin về sự hình thành các chất ức chế như một tác dụng phụ rất thường gặp ở bệnh nhân chưa được điều trị trước đó và như một tác dụng phụ ít gặp ở bệnh nhân đã được điều trị trước đó. Cảnh báo hiện tại về hình thành chất ức chế nên được điều chỉnh để làm nổi bật rằng nồng độ thấp các chất ức chế tỏ ra có nguy cơ đáp ứng kém thấp hơn so với nồng độ cao.
Điểm tin: Lê Ngọc Quỳnh, Nguyễn Thị Tuyến
.jpg)