Levodopa là thuốc chính trong điều trị triệu chứng cho bệnh Parkinson. Việc xác định liệu levodopa có thể làm chậm tiến triển của bệnh hay không có thể giúp định hướng thời điểm thích hợp để bắt đầu điều trị bằng levodopa.
Phương pháp
Trong một thử nghiệm đa trung tâm, mù đôi, có đối chứng với placebo và có khởi đầu điều trị muộn, các bệnh nhân mắc Parkinson mới khởi phát được phân ngẫu nhiên vào hai nhóm: Nhóm 1 (bắt đầu sớm) được sử dụng levodopa (100 mg x 3 lần/ngày) phối hợp với carbidopa (25 mg x 3 lần/ngày) trong vòng 80 tuần; Nhóm 2 (bắt đầu muộn) được sử dụng placebo trong 40 tuần đầu, sau đó dùng levodopa phối hợp carbidopa trong 40 tuần tiếp theo.
Chỉ tiêu chính của nghiên cứu là sự khác biệt về điểm trung bình giữa hai nhóm xét từ thời điểm trước khi dùng thuốc đến tuần điều trị thứ 80 tính theo Thang đánh giá bệnh Parkinson UPDRS (khoảng điểm dao động từ 0 đến 176, điểm càng cao ứng với bệnh càng nặng).
Các chỉ tiêu khác bao gồm sự cải thiện triệu chứng dựa trên thang UPDRS từ tuần 4 đến tuần 40 và sự không thua kém của việc bắt đầu điều trị sớm so với điều trị muộn từ tuần 44 đến tuần 80 với biên độ chênh lệch 0,055 điểm/tuần.
Kết quả
Trong tổng số 445 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên: có 222 bệnh nhân thuộc nhóm bắt đầu sớm (nhóm 1) và 223 bệnh nhân thuộc nhóm bắt đầu muộn (nhóm 2). Điểm UPDRS trung bình (± SD) ở thời điểm trước dùng thuốc của nhóm 1 là 28,1 ± 11,4 điểm và nhóm 2 là 29,3 ± 12,1 điểm. Sự thay đổi số điểm UPDRS của 2 nhóm cho đến tuần điều trị thứ 80 lần lượt là -1,0 ± 13,1 điểm và -2,0 ± 13,0 điểm (khác biệt: 1,0 điểm; khoảng tin cậy 95%: -1,5 - 3,5; p = 0,44); điều này cho thấy không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa 2 nhóm ở tuần 80, nghĩa là levodopa không giúp làm chậm tiến triển của bệnh Parkinson.
Trong tuần 4 đến tuần 40, tỉ lệ cải thiện các triệu chứng ở hai nhóm (tính theo điểm UPDRS/tuần) lần lượt là 0,04 ± 0,23 và 0,06 ± 0,34 (khác biệt: -0,02; khoảng tin cậy 95%: -0,07 - 0,03). Tỉ lệ tương tự từ tuần 44 đến tuần 80 lần lượt là 0,10 ± 0,25 và 0,03 ± 0,28 (khác biệt: 0,07; khoảng tin cậy đối xứng 90%: 0.03 - 0.10); kết quả này không đáp ứng được tiêu chí về hiệu quả không kém hơn của việc điều trị sớm bằng levodopa so với khi điều trị muộn. Tỉ lệ gặp rối loạn vận động và những thay đổi về đáp ứng vận động liên quan đến levodopa không có sự khác biệt đáng kể giữa hai nhóm.
Kết luận
Đối với bệnh nhân Parkinson giai đoạn sớm được theo dõi trong vòng 80 tuần, việc điều trị bằng levodopa phối hợp với carbidopa không giúp làm chậm tiến triển của bệnh.
Nguồn: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1809983
Người tổng hợp: Nguyễn Thị Thu Hà - Cao Thị Thu Huyền